中国新药注册临床试验进展年度报告

(2024年)

目的

为展示中国新药注册临床试验现状，进一步提升药物临床试验的透明度，为新药研发与审评审批提供参考，国家药监局药品审评中心（以下简称“药审中心”）基于药物临床试验登记与信息公示平台（以下简称“登记平台”）的临床试验数据，对2024年中国新药注册临床试验情况进行系统梳理，对近年来的发展趋势进行分析。

研究方法

根据2024年度药物临床试验登记数据，从临床试验登记总体概况、各药物类型临床试验基本特征、实施情况及质量控制情况等方面进行汇总分析，编制了《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》。

主要研究结果

1.新药注册临床试验数量

2024年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量达4900项（以CTR计）,较2023年增长了13.9%。其中，新药临床试验（以受理号登记）数量为2539项，较2023年增长了9.3%。

2.药物类型与注册分类

按化学药品、生物制品和中药分类，2024年化学药品和生物制品的新药临床试验占比较高，化学药品占比最高，为55.7%，生物制品占比约为40.5%，中药占比约为3.8%。

从注册分类分析，2024年注册分类为1类的药物共登记临床试验1735项，占新药临床试验（以受理号登记）总数的68.3%,其中化学药品占比最高，为52.3%。1类创新药临床试验以抗肿瘤药物占比较高，占总体的39.0%。

2024年细胞和基因治疗类产品共登记临床试验115项，较2023年增加了42.0%，以抗肿瘤适应症药物为主。医学影像学和放射性药物共登记临床试验23项，为近年来最多。

3.试验分类与申办者

按新药临床试验（以受理号登记）和生物等效性试验（BE试验）分类，2024年新药临床试验占比为51.8%，BE试验占比为48.2%。境内申办者占比为92.8%。

4.目标适应症与临床试验分期

2024年化学药品和生物制品临床试验的目标适应症主要集中在抗肿瘤领域，其次为皮肤及五官科药物、内分泌系统药物、神经系统疾病药物、呼吸系统疾病及抗过敏药物、预防性疫苗和血液系统疾病药物。中药主要集中在呼吸、消化等适应症。

2024年登记临床试验中Ⅰ期临床试验占比最高，为39.9%。在1类创新药临床试验中，Ⅰ期临床试验占比为46.9%，Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比相较上一年均出现小幅增加，分别为22.6%和17.2%。

在特定人群开展的临床试验中，2024年针对儿童人群中开展的临床试验数量保持增长，达114项，其中Ⅲ期临床试验占比为43.9%。罕见疾病药物共登记临床试验121项，以血液系统疾病、神经系统疾病和抗肿瘤药物为主，占年度罕见疾病药物临床试验总量的63.6%。

5.临床试验地域分布分析

2024年临床试验组长单位和参加单位主要分布在北京市、上海市、江苏省、湖南省和广东省。儿童临床试验组长单位主要集中在北京市，广东省临床试验机构参与儿童临床试验的次数最多。

6.临床试验登记和实施效率分析

2024年，临床试验获批和BE备案后完成首次临床试验登记的平均用时分别为67.4天和12.1天，均较2023年进一步缩短；1个月以内完成试验登记并提交的占比分别为39.1%和91.7%，均较2023年进一步提高。

2024年，新药临床试验批准后的试验启动平均用时进一步缩短，在6个月内签署首例知情同意书的比例进一步提高，总体占比为65.5%。

若仅对临床试验获批后当年签署首例知情同意书情况进行分析，与2023年相比，2024年临床试验获批后的试验启动用时进一步缩短，6个月内签署首例知情同意书的比例仍保持增长，为96.9%。

结论

2024年临床试验登记总量保持增长，我国临床研发呈现积极态势。

药品注册分类以1类为主，Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比均保持小幅增加。1类抗肿瘤创新药Ⅲ期临床试验保持小幅增长。罕见病临床试验数量和适应症领域均保持相对稳定。医学影像学和放射性药物临床试验数量保持小幅增加。细胞和基因治疗类产品临床试验数量较2023年增长明显。针对儿童人群开展的临床试验数量和在新药临床试验中的占比均保持增长，相关适应症主要为呼吸系统疾病及抗过敏和预防性疫苗。

申请人完成首次试验登记用时进一步缩短，临床试验启动效率进一步提高。